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半岛-FDA批准首款DMD基因治疗上市,定价320万美元
日期:  2024-09-26 作者:  半岛 点击率:  

举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 FDA核准首款DMD基因医治上市,订价320万美元2023/6/23 来历:蒲公英Ouryao 浏览数:

6月23日,Sarepta Therapeutics公司公布,其与罗氏结合开辟的基因疗法Elevidys取得美国FDA核准上市,成为首个用在医治杜氏肌营养不良(DMD)4-5岁患者的一次性基因疗法。Elevidys订价为320万美元。

6月23日,Sarepta Therapeutics公司公布,美国FDA加快核准其与罗氏(Roche)结合开辟的基因疗法ELEVIDYS上市,这是一种基在腺相干病毒的基因疗法,用在医治4至5岁杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy, DMD)儿童患者。这是今朝首款和独一一款DMD基因疗法。

杜氏肌营养不良 (d半岛体育uchenne muscular dystrophy, DMD) 是一种X连锁隐性遗传的肌肉变性疾病,活产男婴病发率为1/3500,女性多为致病基因携带者,病发者罕有,且症状较轻。

在男患中症状较重,DMD病发春秋偏小,起病隐藏,病程长,2-5岁患者全身骨骼肌进行性无力、萎缩和小腿腓肠肌假性肥年夜,走路显现鸭步态、易摔交、上下楼梯难,10岁摆布因肌无力症状渐进性成长而不克不及行走,20岁摆布会患心力弱竭或坠积性肺炎等耗损性疾病 今朝该病病发机制还没有说明且暂无有用医治方式

Elevidys是一种重组基因疗法,旨在将一种能致使发生Elevidys微肌萎缩卵白的基因导入体内,这是一种被缩短的卵白(与正常肌肉细胞中的427 kDa肌萎缩卵白比拟,Elevidys微肌萎缩卵白只有138 kDa),此中包括了正常肌肉细胞中存在的肌萎缩卵白的选定布局域。

据悉,Elevidys的订价为320万美元(史上第二贵基因医治产物),患者只需要打针一次,以单次静脉打针的情势给药.

美国食物药品监视治理局认为,按照所递交的数据,Elevidys微抗肌萎缩卵白的表达(替换终点)的增添,可公道地用以猜测4-5岁DMD患者的临床获益。这些患者体内没有显著抗AAVrh74载体的抗体滴度或带有其他忌讳症。

编纂:Rae

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